Resultados do uso do Trikafta também apontam melhora da função pulmonar e redução da necessidade de oxigênio, transplantes e antibióticos.
Um medicamento incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) está mudando o cenário do tratamento da fibrose cística no Brasil. Dados divulgados pelo Ministério da Saúde em 6 de agosto de 2026 mostram que o uso do Trikafta reduziu em até 84,8% as internações de pacientes com a doença. Atualmente, mais de 2,4 mil pessoas recebem a terapia pela rede pública.
Os resultados fazem parte do Relatório Nacional de Monitoramento realizado pelo Grupo Brasileiro de Estudos de Fibrose Cística. O acompanhamento avaliou 647 crianças, adolescentes e adultos durante um ano, em 39 centros de referência brasileiros. Além da redução das internações, foram observados diminuição de até 91,6% na necessidade de oxigenoterapia domiciliar, redução de até 90% nos transplantes pulmonares e queda de 66,7% no uso de antibióticos sistêmicos. A função pulmonar apresentou melhora média de 10 a 14 pontos.
O que é a fibrose cística?
A fibrose cística é uma doença genética hereditária rara, provocada por alterações no gene CFTR. Essas alterações interferem no transporte de sais e água pelas células e levam à formação de secreções mais espessas, que podem comprometer principalmente os sistemas respiratório e digestivo. Entre as consequências estão infecções pulmonares recorrentes, tosse persistente e dificuldades relacionadas à digestão e ao ganho de peso.
É justamente na origem genética da doença que está uma das características mais importantes do Trikafta. O medicamento combina três princípios ativos — elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor — e integra uma classe de terapias conhecidas como moduladores da proteína CFTR. No SUS, o tratamento foi incorporado em 2023 para pacientes a partir de seis anos que atendam aos critérios estabelecidos, incluindo a presença de pelo menos uma mutação F508del no gene CFTR.
Ciência e genética transformando o tratamento
Os resultados também chamam atenção para a importância da Biomedicina, Farmácia, Enfermagem e outras áreas da saúde no avanço da medicina de precisão. Conhecer alterações genéticas e biomarcadores permite compreender melhor determinadas doenças e desenvolver tratamentos direcionados aos seus mecanismos biológicos.
No estudo brasileiro, por exemplo, foi monitorado o cloreto no suor, considerado um biomarcador importante da fibrose cística. Os pacientes apresentaram redução desse marcador após o tratamento, acompanhada de benefícios clínicos e de qualidade de vida.
O tratamento da fibrose cística, no entanto, permanece multidisciplinar. O Ministério da Saúde destaca a participação de profissionais como médicos, fisioterapeutas, nutricionistas, enfermeiros, psicólogos e farmacêuticos no acompanhamento dos pacientes.
Tratamento de alto custo disponível pelo SUS
O impacto econômico também chama atenção. Segundo o Ministério da Saúde, na rede privada uma caixa do Trikafta custa, em média, R$ 194,5 mil, e o tratamento pode chegar a R$ 2,5 milhões por paciente ao ano. Pelo SUS, o medicamento é disponibilizado gratuitamente aos pacientes que atendem aos critérios clínicos. Até o início de agosto, mais de 6 milhões de unidades haviam sido entregues aos estados, com investimento federal de R$ 2,8 bilhões.
Os primeiros resultados nacionais demonstram como genética, diagnóstico, inovação farmacêutica e acompanhamento multiprofissional podem se combinar para transformar o cuidado de pessoas que convivem com doenças raras.
Fonte: Ministério da Saúde, 6 de agosto de 2026.
